专家呼吁关注罕见病——多发性硬化
2月的最后一天是国际罕见病日。作为罕见病之一，多发性硬化是一种复发性、致残性的中枢神经系统自身免疫性疾病。最新调查显示，患者首次发病到就诊的平均时间超过一年，从就诊到确诊的平均时间超过两年。
这是在国际罕见病日前夕，中国罕见病联盟、中国医疗保健国际交流促进会等联合发布《中国多发性硬化患者健康洞察蓝皮书暨2021版中国多发性硬化患者生存质量报告》中披露的内容。
“临床上，仍有很多患者由于对疾病认识不足、经济能力有限等原因，在缓解期中断治疗。”北京协和医院神经科主任医师徐雁介绍。此次调研显示，大量患者在缓解期没有进行治疗，除复发住院患者外，定期随诊的患者不足一半，这都为疾病的复发与致残埋下隐患。
诊疗的进一步规范，需要医生和患者的共同努力。北京协和医院神经病学系主任崔丽英认为，多发性硬化易复发。如果患者能够早期诊断、早期治疗，并在疾病的缓解期进行规范化的疾病修正治疗，将降低致残的发生率，给患者带来更好的预后。
目前，已有两款治疗多发性硬化的创新药被纳入国家医保目录。尽管如此，疾病给患者带来的负担仍然较为沉重。调查显示，在住院费用之外，有44.7%的患者每月平均花费的其他医疗费用超过9千元。
徐雁等专家呼吁，希望有更多企业参与罕见病的药物研发，为罕见病患者提供更多选择;进一步通过医保谈判等方式，提升药品的可及性。
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多发性硬化(multiple sclerosis，MS)是以中枢神经系统白质炎性脱髓鞘病变为主要特点的自身免疫病。本病最常累及的部位为脑室周围白质、视神经、脊髓、脑干和小脑，主要临床特点为中枢神经系统白质散在分布的多病灶与病程中呈现的缓解复发，症状和体征的空间多发性和病程的时间多发性。2018年5月11日，国家卫生健康委员会等5部门联合制定了《第一批罕见病目录》，多发性硬化被收录其中。
(来源：新华网、百度百科)